近年来国内靶向新药在一些领域的研发进展迅速，消除了一些罕见突变患者所面临的“新药远在天边”的尴尬。例如在MET突变的靶向治疗中，我国企业参与研发的某药物就已经在年4月提交上市申请，有望成为中国MET14号外显子跳跃突变（METx14+）肺癌患者可用的首款药物。
01它是什么？它是一种小分子酪氨酸激酶抑制剂（TKI）类药物，能够高选择性地结合间质-上皮细胞转化因子（MET）发生的各种基因变异的产物，如扩增、过表达、14号外显子跳跃突变和激活等，它结合后能够抑制相关信号通路的激活，发挥抗癌作用。
它是一种口服药，由于尚未正式上市，最终药物剂量未得到确认。
02它治什么？它正在我国申报上市的适应症为：存在MET基因14号外显子跳跃突变（METx14+）的非小细胞肺癌（NSCLC）。
03它的疗效年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上公布数据的一项临床II期研究显示，它用于经治或初治的METx14+NSCLC患者，治疗的客观缓解率（ORR）为49.2%，中位缓解持续时间（DoR）为9.6个月（数据成熟度40%），中位无进展生存期（PFS）为6.9个月，中位总生存期（OS）为14.0个月（成熟度45.7%）。它治疗初治或经治患者的疗效基本相当，这与研究入组了一部分肺肉瘤样癌（PSC）患者有关。
此外其它多项研究还显示，对EGFR靶向药治疗进展后，耐药与MET扩增或突变有关的NSCLC患者，它联合EGFR靶向药治疗，可能也有一定疗效，目前相关适应症尚未获批。
04服用剂量在临床研究中，它的服用剂量为-毫克，服用剂量与体重有关，目前尚未推荐最优剂量和服用方法。
05上市及购买情况国内尚未上市
06可能出现的副作用ASCO年会公布的临床II期研究安全性数据显示，它治疗相关的常见副作用包括：外周水肿、恶心、呕吐、肝酶两项（ALT/AST）升高、低白蛋白血症、食欲减退、胆红素升高、乏力等，3级或以上严重不良事件发生率为41.4%，主要为肝酶两项升高或外周水肿，其中25.7%为治疗相关严重不良事件，最多见的为肝损伤、对光过度敏感和发热，14.3%患者因治疗相关不良事件停药，1例患者因肿瘤溶解综合征死亡。
07总结它目前是MET抑制剂中“三强争霸”的一员，也是离中国患者最近的药物，目前已纳入国内上市的优先审评流程，上市后将公布详细副作用数据和剂量调整原则，有助于患者更好地了解这一药物，你猜到它是哪一个药物了吗？可在留言区留下你的答案哦~
项目支持为“问卷调查与科普文章的肺癌少见基因突变患者影响力”援助项目办公室参考资料1.LuS,FangJ,LiX,tal.PhasIIstudyofXinpatints(pts)withpulmonarysar